根据肿瘤细胞中分子的生物学特征与正常细胞中分子生物学特征的公司而研发的药物统称为分子靶向治疗药物。分子靶向药物通过阻断肿瘤细胞或相关细胞的信号转导，来控制细胞基因表达的改变，而产生抑制或杀死肿瘤细胞。肿瘤分子靶向治疗常用的治疗靶点有：细胞受体、信号传导和抗血管生成等。按药物作用位置和方式不同，可分为：作用于肿瘤细胞的表皮生长因子（EGF）的药物：Herceptin等；作用于血管细胞的血管表皮生长因子（VEGF） 的药物：Avastin等；用靶向抗体作载体，将药物运送到肿瘤细胞周围，高效力杀死肿瘤细胞，如：Mylotarg、Zevalin、Bexxar。
按分子大小主要分为两类，单克隆抗体和小分子化合物。单抗类分子靶向药物常用的有：Herceptin、Rituximab、IMC-C225 (Erbitux)和Avastin等；小分子化合物常用的有：Imatinib、Gefitinib、Erlotinib等。
　　小分子化合物应用于肿瘤分子靶向治疗属于化学生物学、化学遗传学的应用范畴。可以作为靶向治疗药物的小分子化合物都是那些可以作用于在疾病形成过程中起重要作用的基因或蛋白质的化合物，这些小分子化合物通过作用于关键蛋白质/基因，从而间接地治疗疾病。目前发现的可用于肿瘤治疗的小分子化合物多数是一些酶的抑制剂，例如表皮生长因子受体酪氨酸激酶家族抑制剂、分裂激酶功能域受体酪氨酸激酶亚群抑制剂、多重亚群的酪氨酸激酶抑制剂等。小分子化合物用于肿瘤治疗的作用机理是，它们在细胞膜内发生作用，通过抑制酪氨酸酶磷酸化，阻断信号传道，从而抑制癌细胞的生长和扩散。
酪氨酸激酶受体的过度表达或过度激活在许多肿瘤中均可见到，这种过度激活往往导致下游信号途径的激活，最终导致细胞的转化、增殖和抵抗细胞凋亡，与肿瘤的发生发展密切相关。因此，阻断酪氨酸激酶受体信号转导途径，将可以阻止细胞的过度增殖。以上三种EGFR酪氨酸激酶抑制剂成功问世充分证明了其可行性。